I Clinical Outcome Assessments (COA) sono strumenti che descrivono lo stato di salute o la sopravvivenza di un paziente e prevedono l’intervento di un clinico, un paziente, un osservatore non medico o una valutazione delle performance del soggetto di studio.

La Food and Drug Administration (FDA) riconosce quattro tipi di COA:

  • Clinician Reported Outcome (ClinRO).
  • Observer Reported Outcome (ObsRO).
  • Patient Reported Outcome (PRO).
  • Performance Outcome (PerfO).

Se digitalizzati, i COA si definiscono elettronici (eCOA). Grazie all’introduzione di tecnologie digitali per la raccolta e l’elaborazione di dati riguardanti la salute gli eCOA, offrono diversi vantaggi ai ricercatori, clinici e pazienti:

  • Facilitazione nell’acquisizione dei dati.
  • Minore margine di errore.
  • Valutazioni multidimensionali e più accurate degli endpoint negli studi clinici.
  • Monitoraggio più preciso dei sintomi dei pazienti e possibilità di prendere decisioni estemporanee relative alla loro gestione clinica, grazie alla raccolta di dati in tempo quasi reale.
  • Riduzione dei costi e dei tassi di ospedalizzazione.
  • Riduzione del numero di visite e dell’onere del paziente.

Non bisogna confondere gli eCOA con i digital biomarkers: i primi sono degli strumenti (osservazioni, test, questionari) che ci aiutano a capire lo stato di salute di un paziente o a trarre risultati da uno studio clinico, i secondi degli elementi misurabili (dati, sostanze, parametri) che forniscono indicazioni oggettive sullo stato di salute di una persona.

Electronic Patient Reported Outcomes (ePRO): interesse, benefici e validazione nella pratica clinica

Molti studi clinici includono la raccolta di Patient Reported Outcomes, cioè COA riportati dal paziente, spesso sotto forma di questionari e senza valutazione diretta da parte dei clinici.

L’interesse per questa tipologia di COA in formato digitale è in costante crescita: l’uso di ePRO negli studi clinici non solo permette di accedere a tutti i vantaggi degli eCOA, ma offre anche un’esperienza maggiormente incentrata sul paziente (a differenza dei PRO tradizionali e cartacei).

Considerando questi promettenti benefici, perché gli ePRO non sono ancora utilizzati estensivamente nella pratica clinica?

I motivi sono molteplici, ma, per rispondere a questa domanda, dobbiamo considerare sia le esigenze terapeutiche di pazienti con specifiche patologie che le modalità di introduzione di sistemi digitali nella pratica clinica:

  • Non tutte le aree terapeutiche si prestano allo stesso modo all’uso degli ePRO; alcuni pazienti potrebbero essere troppo gravatidalle loro condizioni di salute o non essere cognitivamente capaci di utilizzare un dispositivo digitale.
  • Un ePRO deve dimostrare non solo di essere adatto allo scopo e valido scientificamente, ma è anche necessario che l’interfaccia utilizzata sia comprensibile ai pazienti.
  • Poiché c’è il rischio di ottenere output diversi o non attendibili, spesso non è possibile digitalizzare un questionario cartaceo e riprodurlo fedelmente.
  • Gli ePRO devono essere user friendly, quindi né complicati né prolissi (a differenza dei questionari cartacei devono avere un numero limitato di domande).
  • Tutte le componenti dell’ePRO devono essere facili da utilizzare (domande comprensibili, modalità di risposta chiare, coerenza nell’acquisizione e interpretazione dei dati, etc.), senza che tale semplicità riduca eccessivamente la quantità di informazioni richieste al paziente.
  • ePRO creati ad hoc per la fruizione digitale devono essere validati scientificamente.

Lo sviluppo di un ePRO deve considerare tutti gli elementi elencati sopra, seguendo un processo di validazione che preveda le seguenti fasi:

  • Pianificazione (a cosa serve e a chi è rivolto?).
  • Analisi (su quali presupposti scientifici si basa e quali obiettivi si pone?).
  • Progettazione (com’è fatto, dove e quando viene somministrato).
  • Implementazione (è coerente e scientificamente valido?).
  • Verifica dell’usabilità.

Durante le fasi di pianificazione e analisi è necessario condurre con le parti interessate (pazienti, medici, esperti, etc.) interviste, focus group, advisory board e sondaggi; i test di usabilità e coerenza saranno ultimati durante le fasi di implementazione e verifica.

Lo sviluppo e l’uso futuro di sistemi ePRO potrebbero essere fondamentali per migliorare la qualità degli studi clinici e promuovere il coinvolgimento del paziente.

Bibliografia

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Aiyegbusi OL. Qual Life Res. 2020 Feb;29(2):325-333.
Clinical Data Capture: Enhancing Conventional Methods with Continuous Digital Measures (eBook).
Digital biomarkers and clinical outcomes. © S. Karger Publishers Ltd 2020.
The Playbook / Digital Clinical Measures.

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